2016年7月6日讯/生物谷BIOON/--近日，诺华试验性罕见血癌药物midostaurin的一项中期临床试验取得重要进展，数据表明，该药物在系统性肥大细胞增多症患者中取得了良好的缓解率。

这项名为CPKC412D2201的II期临床试验结果发表在最新一期的《新英格兰医学杂志》上，数据显示该药物治疗系统性肥大细胞增多症的整体缓解率达到了60%，中位缓解时间为24.1个月。

进展期肥大细胞增多症表现为异常增殖的肥大细胞累积侵犯骨髓、肝脏、脾脏以及其它器官，造成相应的器官损伤、血细胞计数低、体重减轻以及全身瘙痒等系统性症状。 研究表明，系统性肥大细胞增多症的主要分子机制为KIT基因的异常激活，从而导致肥大细胞的异常增殖和存活。

晚期肥大细胞增多症的患者通常预后较差，根据不同的分型，其整体生存期从6个月到3.5年不等，并且目前没有获批的药物用于治疗最常见的亚型。Midostaurin (PKC412)是一种试验性的口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，目前已经获得FDA授予的突破性药物资格，用于治疗携带FLT3突变的急性髓系白血病（AML）；并且在急性髓系白血病（AML）以及肥大细胞增多症（SM）两个适应症中收获了孤儿药资格认定。除了获得60%的整体缓解率之外，该临床试验数据还表明78%的患者在使用Midostaurin (PKC412)后，骨髓肥大细胞累积显著减少，并且肥大细胞增多症的主要标志物——血清类胰蛋白酶水平显著降低，说明该药物能够有效缓解病情。

此外，还有一项临床试验数据也同样证明了midostaurin针对肥大细胞增多症的治疗效果，该结果同样发表在《新英格兰医学杂志》上。该试验的整体缓解率为71%，中位随访时间18个月后，整体生存率达到了42.7%，而对照组为14.9%。

德国海德堡大学血液学与肿瘤学部门负责人Andreas Reiter表示，一旦midostaurin获批，将会使得许多肥大细胞增多症患者受益。(生物谷Bioon.com）