2017年12月30日，腾讯头条的新闻让很多人开始揪心：11岁女童小霖花白血病复发偷偷写“遗书”：妈妈我可能要失约了。讲述的是造血干细胞移植后复发的小女孩写信劝妈妈活下去的感人故事。在小女孩家人濒临绝望之际，他们选择了一种神奇药物的临床治疗，一个月后，小霖花体内的白血病细胞竟然奇迹般消失了！而令白血病细胞消失的神奇药物，正是来自健康基地园区企业——归气丹生物医药（中山）有限公司（以下简称归气丹）。

腾讯新闻对小霖花的报道

2015年7月，小霖花还只有9岁时灾难第一次降临：诊断急性B淋巴细胞白血病B-ALL（标危），经过治疗后在2017年3月再次复发，幸运的是，通过再次的诱导治疗，小霖花又达到了第二次完全缓解。为了避免再次复发，小霖花进行异基因造血干细胞移植，以获得最大的生存机会。可即使这样，仍然没有阻挡不幸第三次降临。就在家人及医生都感到万分绝望的时候，Super CAR药物进入了医院的视线。

2018年1月15日，小霖花复发的第28天，成都军区总医院造血干细胞移植中心主任刘芳医生将 CARVac 细胞输入到小霖花体内，她也成为了这项技术产品的全球首个临床试验受试者。“一开始剂量比较少。”刘芳说。 输入 CARVac 后，小霖花因为排异反应导致的尚能控制的发烧变得来势汹汹，很难控制，就在所有人都万分紧张时，三天后，小霖花的烧退了，并发症没有后，胃口和精神都好了，大家都震惊了！“后来又输入了两次，每次都是发烧一两天就退烧了。”刘芳说。 

小霖花与医生合影

目前，用最先进的检测方式，也查不到小霖花体内的白血病细胞，在输入CARVac细胞6周后，小霖花体内的CARVac细胞仍然保持较多数量，同时小霖花身体保持很高的免疫细胞水平，和普通CAR-T输入3周后就无法检测到相比，CARVac细胞的持续性更强。

 “医学上，至少需要持续随访5年才能作为肿瘤治愈的判断依据，但小霖花的这个结果，让很多患者可以看到希望。”刘芳说，对于和小霖花一样的移植后复发的患者来说，CARVac让医生患者都看到了一种更为持久和有效的治疗方式，这将具有里程碑意义。目前，小霖花的情况较为稳定。

小霖花写的感谢信

康复后的小霖花在朗读感谢信

病情稳定后，小霖花给主治团队和归气丹公司写了一封感谢信。文中第一个感谢的“Yupo Ma教授”，就是该项技术的国际专利持有者马钰波教授。Yupo Ma教授的另一个身份是归气丹生物医药（中山）有限公司的主席兼创始人，而归气丹生物医药（中山）有限公司于2017年8月签约落户国家健康基地，治疗小霖花的细胞免疫新型技术就出自该公司临床研究用CARVac技术。

此次所使用的药物是美国公司 iCell Gene Therapeutics研发的一项Super CAR 新型武器，这是在普通CAR-T基础上经过改进成的CARVac。归气丹公司表示，将在中山投资建设亚太区总部，首期投资预计1.75亿美元，并建立研发生产基地及亚洲免疫治疗中心，将新一代免疫产品CARs引入中国。同时，归气丹公司已获得美国公司iCell Gene Therapeutics独家授权，获得针对不少于10个特定病种CAR-T产品临床研究应用专利在中国及东南亚的使用权益。

在刚刚召开的十三届全国人大一次会议开幕会上的政府工作报告提出，将加强癌症等重大疾病防治攻关，使科技更好造福人民。归气丹公司在国家健康基地成立亚太总部，将填补国内在T细胞肿瘤、自身免疫性疾病等研究领域的空白，为饱受癌症和免疫疾病困扰的患者带来新的希望。目前，健康基地聚焦了康方生物、康晟生物、中昊药业等肿瘤和自身免疫疾病药物研发生产企业。“十三五”期间，国家健康基地将重点建设蛋白抗体和细胞免疫治疗产业创新中心，引进国内外高水平研发和产业化项目，促进一批创新医药成果在健康基地实现成果转化和产业化，为健康中国做出贡献！

链接：

美国iCell Gene Therapeutics

iCell Gene Therapeutics是在美国注册的新型生物技术研发高科技公司，本部位于纽约长岛高科技孵化园区，主要从事人类疾病治疗领域的免疫产品研发与生产。公司的研发实力处于世界领先水平，拥有多位国际顶级科研专家和临床专家，具有世界一流的技术设备及成熟稳定的研发平台，目前已获29项国际专利。公司已获得美国FDA T细胞癌症孤儿药物的生产资格，并在多个医院内展开临床实验，于现阶段同时在中国进行T细胞癌症、白血病以及其他自身免疫性疾病的临床实验。

什么是Super CAR (CARVac)

CAR-T细胞是通过提取患者自身的免疫细胞，通过基因转导、纯化及体外扩增后再输回患者体内，相当于专门为免疫细胞装上导航，让他们能“认出”这些白血病细胞并产生高效的杀伤。尽管CAR-T细胞的应用在世界范围内已相当普遍，但是大部分是异体移植前效果较好，移植以后复发则可能导致严重并发症，根据国内外的临床数据，预后效果很不好。和普通CAR-T细胞相比，CARVac的优势在于将肿瘤靶点和肿瘤疫苗相结合，除了普通CAR-T通过肿瘤抗原介导的特异性杀伤外，还通过疫苗效应把全身免疫系统调动起来产生杀伤，使杀伤肿瘤效应更强烈更持久。此外该种CAR-T可以改变体内的淋巴细胞亚群，减少排异。