近日，中山市人民医院宣布，一位29岁女患者的单纯性难治性系统性红斑狼疮被治愈了。据悉，这是中山市采用CAR-T双靶点技术，成功救治单纯性难治性系统性红斑狼疮患者，而该技术合作方正是健康基地园区企业归气丹生物医药（中山）有限公司（下称“归气丹生物”）。
归气丹生物于2018年落地国家健康基地，是美国icarbio生物研发机构在亚太地区的研发及实验中心，项目同时在美国和中国进行临床试验，将填补国内在T细胞肿瘤、自身免疫性疾病等研究领域的空白。归气丹生物公司主要负责美国iCell Gene Therapeutics在中国市场的业务，后者是一家集研发、临床及其应用的综合性医药公司，致力于将专有的尖端嵌合抗原受体CAR技术转化为挽救生命的免疫疗法。机构创始人Yupo Ma教授就职于美国纽约州立大学石溪分校，具有多年的生物免疫领域研发及临床经验。公司拥有多位国际科研专家和临床专家，研发实力处于世界领先水平，具有世界一流的技术设备及成熟稳定的研发平台，目前公司已获得美国FDA 多项癌症治疗孤儿药物的生产资格，白血病、实体瘤及其他自身免疫性疾病的临床试验资格。2022年，归气丹生物入选“2021中国医药创新种子企业100强”。
29岁女子7年前患上系统性红斑狼疮
2015年7月份，22岁的王音（化名）刚生完孩子9个月，全身起了小红点，总是发烧，血小板较低，她就到佛山、广州的医院先后检查，在省医院确诊为系统性红斑狼疮。当年10月，她开始到中山市人民医院就诊。
 “这7年间我每月要到医院开一次药，经常要到医院做抽血、验尿等检查，还要经常吃药、打针，但病情仍然反反复复，非常痛苦。”王音说，为了治疗疾病，爱人带她先后往返广州多家医院诊治，高额的费用付出没有给她的病情带来缓解，后期还出现了狼疮肾病和脑病，并于去年8月实施了颅脑手术，至今颅骨还没有全覆盖。”
市人民医院风湿免疫科主任何善智表示：“这位患者刚入院时全身水肿，蛋白尿明显，抗体阳性，我们给她做了传统的激素、免疫抑制治疗，还做了7次生物治疗，但效果都不好，出现狼疮脑病，还出现肺动脉高压、肺纤维化等并发症，肾穿刺也发现狼疮的活动。这说明传统治疗和生物治疗都不理想。”
采用一项国际领先的新技术成功治愈
该院先进诊断与先进治疗临床研究中心王伟佳博士表示，这个患者当时大量的蛋白尿已经出现狼疮脑病，非常严重。他们和美国的一位专家进行线上讨论后达成共识，在保证患者生命安全的前提下，尝试采用新的治疗方法。
能否把CAR-T技术应用到系统性红斑狼疮的治疗上？经过和病人商量，在医院的支持并在美国的归气丹生物创始人马钰波教授团队的指导下，王伟佳博士团队决定采用这种全球领先的新技术给患者治疗。今年5月份病人签了知情同意书，5月20日对患者进行单采细胞，6月17日回输T细胞。
中山市临床医学研究所所长、市人民医院党委书记袁勇介绍，“这个治疗过程就是把能产生人体免疫因子的淋巴细胞在体外培养，并采用基因工程技术使之成为具有靶向杀伤能力的细胞，然后再重新输入患者体内，有针对性的把‘致病种子’细胞杀死，这是一种新型精准靶向疗法。”
王音说：“现在我身上的红点没有了，激素药、免疫抑制剂都不用吃了，我的精神也很好，各项指标都很好。今天是第三次来复查，前二次复查结果都比较好。我很感谢中山市人民医院的医护人员给了我第二次生命。”
资料来源：中山日报 |
