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南模生物：打造基因修饰动物模型领域领头羊|中山健康产业大调研 |
作者： 来源：南方+ 发布时间：2021-07-14 |
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提到基因修饰动物，很多人会记起7年前的两件大事：中国科学家张普民和他的研究团队利用基因编辑技术，制造出能够产生人类白蛋白的转基因猪；来自哈佛大学的杨璐菡团队则更进一步，试图让经过基因编辑的猪直接产生人类的器官。
有人说基因修饰动物“生于科技，胜于科技”，在于其极大地改变了人类的医学水平，也是目前人类制造种类最多、对这个世界贡献最大的基因修饰生物。在基因修饰动物产品领域，诞生了不少拥有技术专利的企业，如今成为风投公司追逐的潜力项目，具有广阔的应用前景。
在中山国家健康基地，就有一家国内领先的基因修饰动物模型产品及相关技术的公司——上海南方模式生物科技股份有限公司（下称“南模生物”）的全资子公司：广东南模生物科技有限公司（下称“广东南模生物”）。
上海南模生物外景
布局大湾区，选址国家健康基地
自本世纪初人类基因组计划完成后，随着基因功能研究的不断深入和基因编辑技术的突破性进步，从基因水平探究疾病机制已是生命科学研究的重点领域，“靶向化、精准化”已成为全球生物医药行业的发展方向。在基因修饰动物模型产品领域，南模生物已经有21年的历史了。
“南模生物提供的基因修饰动物模型能够对特异性基因位点和药物靶标进行模拟，是实现基因功能研究和药物研发‘靶向化、精准化’的重要工具，具有广阔的应用前景。”南模生物相关负责人介绍，通过以CRISPR/Cas（原核生物的免疫系统）、ES细胞（胚胎干细胞）打靶等基因编辑技术的应用创新为先导，该公司打造了以模式生物基因组精准修饰、基因功能表型分析、药物筛选与评价为核心的技术平台，构建了覆盖人类基因的活体模型资源库。通过为人类基因组功能诠释、疾病发病机制阐明和新药新靶点发现提供相应的研究模型和技术手段，这些应用场景能够助力科研单位、创新药公司及CRO公司提升研发效率和创新水平。
自成立以来，南模生物在肿瘤、神经退行性疾病、精神疾病、代谢性疾病、炎症、罕见病等基因功能研究和药物研发领域，已累计研发出各类基因修饰动物模型超过10000种。其中，南模生物自主研发模型超过5000种，尤其在PD-1、PD-L1、CTLA-4、CD47、TIGIT等免疫检查点、APOE4型阿尔兹海默症、A/B型血友病等前沿、重点的疾病研究领域，该公司建立了人源化小鼠及相关疾病模型，得到科研单位和药物研发企业的广泛应用。
凭借规模化的模型研发构建能力和丰富的模型资源储备，南模生物良好服务于国家和地方的产业创新战略，先后成为国家科技部“863”计划生物技术领域疾病动物模型研发基地、上海市模式动物工程技术研究中心、上海市模式生物技术专业服务平台、上海市比较医学专业技术服务平台，是上海市“小巨人”企业和高新技术企业；同时，南模生物与中国科学院、复旦大学、上海交通大学、浙江大学、清华大学、北京大学等著名科所院校，瑞金医院、中山医院、华山医院等知名医院，药明生物、信达生物、恒瑞医药、百济神州、中美冠科等知名创新药研发公司和CRO公司建立了良好合作关系。
2020年，在《粤港澳大湾区发展规划纲要》实施一年之后，南模生物拟进一步扩大生产规模，在广东省中山火炬开发区国家健康基地成立了广东南模生物。立足大湾区，南模生物开启了优化产业布局的新步伐。
开展创新研究，力争成为行业领头羊
“我们在选址过程中，发现中山国家健康基地是由国家科技部、广东省人民政府和中山市人民政府于1994年联合创办，是我国首个按国际认可的GLP、GMP和GSP标准建设的国家级综合健康产业园区。”当前，国家健康基地已形成以生物制药、医疗器械、保健食品化妆品、健康服务业协同发展的产业集群格局。“对于南模生物而言，可以共享产业集群效应。”南模生物相关负责人表示。
广东南模位于中山市火炬开发区神农路6号健康基地智汇园，项目拟建立万级屏障系统，包括办公室、仓储、清洗等辅助面积在内，总面积超过2000平方米。根据规划，广东南模生物将建立起一个集动物饲养、快速繁育、动物实验、标准化检测为一体的、以提供基因修饰大小鼠模型产品及提供相关表型分析服务的研发和生产基地，目前各项工作正在紧锣密鼓地推进。
在广东南模生物相关负责人看来，珠三角生物医药产业蓬勃发展，随着“双区”建设的不断推进，未来中山健康产业优势将得到进一步激发。“随着生物医药产业在全球的爆发式增长，相信未来中山及大湾区生物医药产业将迎来蓬勃发展，广东南模生物将乘势而上，推动南模生物成为基因修饰模式生物模型研发、供应及分析服务的领头羊，成为生物医药产品源头创新的发动机。”
基因修饰动物模型的研发是一个集多学科、多技术集成的过程，当前，南模生物注重在研发的各个环节开展创新研究和过程优化。比如，针对定制项目方案设计的生物信息学分析环节，南模生物建立了SmartEddi系统（采用国际领先基因编辑算法开发出一套智能分析系统），该系统利用强大的基因组数据挖掘功能，根据基因结构、修饰方式以及模型构建策略，采用精准算法可根据要求即时出具基因修饰产品的设计方案，极大提高模型设计的能力。据介绍，通过ES细胞打靶技术和CRISPR/Cas基因编辑技术的优化，形成了快速、高效的模型研发平台；在标准化模型服务方面，南模生物基于对学科发展和市场的需求，开发了一批自发肿瘤、代谢性疾病、炎症、自身免疫性疾病、罕见病等的动物模型，为疾病机制研究和药物研发提供了重要的基础。
将成为华南地区人类疾病模型重要供应商
广东南模生物是南模生物布局华南地区、布局大湾区的重大举措。据悉，广东南模投产后，每年可繁育基因修饰大小鼠品系1000种，年供应各类基因修饰大小鼠10万只，可开展各类表型分析技术服务，年产值超过2000万，实现税收100万以上。更重要的是，项目建成后，广东南模将成为华南地区特种基因修饰人源化小鼠模型和重要人类疾病模型的供应商和合同研究机构，成为南模生物拓展海内外市场的一个重要窗口。
目前，南模生物在小鼠、大鼠、斑马鱼、线虫等模式生物体系上均实现了高效率的基因精准编辑，汇集了分子克隆、干细胞建立和培养、基因打靶和基因编辑、动物受精卵及胚胎显微操作、基因修饰动物育种扩繁、动物体外辅助生殖等一系列现代生物技术，并通过对该等技术的整合与创新，不断优化基因修饰动物模型产品及技术服务质量，完善规模化、体系化的商业经营业态。
南模生物基因编辑小鼠
针对生命科学基础研究和药物创制需求，南模生物不断研发相关的基因敲除模型、基因敲入模型、人源化动物模型等品系，已形成了拥有5000余种不同品系的动物模型资源库，良好契合了肿瘤、神经退行性疾病、精神疾病、代谢性疾病和多种罕见病的研究及相关药物研发需要，得到知名科研院所和生物医药公司的广泛使用。
广东南模生物相关负责人表示，未来，南模生物将继续丰富动物模型资源库，提高自主研发品系的供应能力；同时，强化针对重大疾病和罕见病相关基因的动物模型研发，扩充人源化药物靶点模型种类，进一步适应靶向药物、抗体药物、细胞及基因治疗等精准药物的研发需求，持续提供适用的实验动物模型和配套的临床前研究服务，进一步提升精准医疗趋势下的企业竞争力。 |
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